Existe uma nova droga surpreendente para esclerose múltipla. Devo tentar?

A new drug to treat multiple sclerosis has proven effective, but there are many things to consider before switching to a new treatment plan.

Não foi há muito tempo que não havia tratamentos para a esclerose múltipla.

Na década de 1970, alguns médicos usaram quimioterapia para tratar a doença neurológica degenerativa. Desde então, mais de uma dúzia de drogas foram desenvolvidas ou aprovadas, incluindo infusões, medicamentos orais e tiros auto-administrados.

Nada disso é uma bala mágica para uma doença que pode ser incapacitante e mortal. Mas agora há uma nova droga, Ocrevus, que se parece com uma mudança de jogo. Ele usa uma nova abordagem para bloquear a inflamação que impulsiona a doença e parece que é espetacularmente eficaz. Também custa US $ 65.000 por ano.

Eu tenho MS. Devo tomar Ocrevus?

Isso, eu descobri, não é uma pergunta simples para responder. Mas porque eu sou um paciente de MS e um jornalista de ciências, eu estava determinado a tentar descobrir isso.

Em março, o FDA aprovou Ocrevus (ocrelizumab) para o tratamento da esclerose múltipla recidivante-remitente, a forma mais comum da doença. As pessoas com RRMS tendem a ter crises quando seus sintomas pioram, seguidos por períodos de remissão e, em alguns casos, recuperação total ou parcial.

Em dois ensaios clínicos patrocinados pelo eventual fabricante da droga, F. Hoffmann-La Roche, pacientes com SMRR que receberam ocrelizumab apresentaram recidivas de 50 por cento menos e até 95 por cento menos novas lesões no cérebro e medula espinhal do que aquelas que receberam Rebif , Uma terapia comum.

MS é uma doença auto-imune, ou seja, o corpo se ataca. As terminações nervosas do corpo e o tecido adiposo que os abate, chamado mielina, sofrem o peso dos ataques do sistema imunológico. Como resultado, o sistema nervoso central tem dificuldade em se comunicar com os nervos, levando a uma doença que se manifesta de maneiras diferentes, como dor, fadiga, deficiência e fala arrastada.

Historicamente, o tratamento da MS se concentrou em mudar a forma como as células T, um tipo de glóbulo branco, decidem quais os “materiais estranhos” a serem atacados. “É por isso que o caminho para a terapia com células B levou tanto tempo”, diz o Dr. Stephen Hauser, que estudou MS há décadas e liderou dois ensaios clínicos chave para testar Ocrevus. Ele preside o departamento de neurologia da Universidade da Califórnia, San Francisco School of Medicine.

As células B, que são menos numerosas do que as células T, são um tipo diferente de glóbulos brancos envolvidos na luta contra a infecção, e estas são as células que Ocrevus almeja. “Agora que olhamos para trás”, diz Hauser, “sabemos que todas as outras terapias funcionam contra as células B também. Não são seletivas para células T”. O fato de que as terapias anteriores funcionaram, diz Hauser, era “fortuito”.

Ocrevus também é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para atingir a forma mais agressiva da doença, esclerose múltipla progressiva primária, em que a condição de uma pessoa piora com poucos ou poucos períodos de remissão. Outro estudo patrocinado por F. Hoffmann-La Roche descobriu que Ocrevus superou os placebos em pacientes com PPMS. Embora os resultados não fossem tão bons quanto para MS relapsing-remitente, diz Hauser, a droga retardou a progressão da incapacidade e lesões de mielina.

Tive MRRE há mais de 15 anos e tomei Rebif, juntamente com a Avonex, uma droga desenvolvida na década de 1990. Agora estou tomando Tysabri, uma infusão de uma vez por mês que funciona mantendo certas células imunes relacionadas a atravessar a barreira hematoencefálica.

Depois de falar com Hauser, que chamou Ocrevus de “incrivelmente eficaz”, queria saber: por que não estava fazendo a mudança para essa nova droga? Então liguei para o meu médico, Scott Newsome, no hospital Johns Hopkins em Baltimore.

A resposta foi simples: “Você está indo extremamente bem em sua terapia atual”.

Ele mencionou que a minha mais recente ressonância magnética parecia boa, sem novas áreas de desmielinização, e apesar de me queixar de dor nas mãos, lutei com isso há anos.

Sua maior preocupação parecia ser a segurança. Ocrevus é uma droga nova e, apesar de todas as drogas ter um risco potencial, ele sentiu os riscos conhecidos de Tysabri – incluindo um grande que pode aumentar a chance de uma pessoa contrair uma infecção cerebral rara e mortal – são mais seguros do que aqueles em um Droga aprovada.

Newsome também mencionou o risco potencialmente aumentado de câncer, particularmente câncer de mama, com Ocrevus. Embora a taxa de câncer nos participantes do teste que tiveram EM remitente-remitente não foi estatisticamente mais do que o esperado na população em geral, mais participantes do estudo que receberam o tratamento desenvolveram câncer.

A análise de risco é o tema abrangente aqui. Qual é o risco de os meus sintomas piorarem? Qual é o risco de eu morrer? Qual o risco de desenvolver anticorpos contra o tratamento? Ou contrair câncer?

“Os pacientes precisam ser informados consumidores e fazer parte da tomada de decisões na minha clínica”, disse Newsome. “Você realmente precisa que as pessoas se sintam confortáveis ​​com a decisão”.

Mas há outros fatores para pesar, também, como conveniência. Afinal, quão eficaz pode ser um tratamento se você não conseguir chegar ao médico?

“Há pacientes que vi quem disse:” Não há nenhuma maneira de fazer infusões mensais “, por causa do tempo livre do trabalho, ou talvez eles vivam realmente longe de um centro de infusão”, disse Newsome. Para esses pacientes, “consideramos fortemente uma terapia como ocrelizumab”, que exige apenas duas infusões intravenosas por ano.

 

 

E então há custo. As drogas para MS são caras, e elas não estão ficando mais baratas.

De acordo com Ge Bai, professor assistente no departamento de contabilidade da Universidade Johns Hopkins, é o mercado que determina o preço. A pergunta a perguntar é: quanto alto o mercado pode lidar com o mercado?

Além disso, Bai diz: “não há limite para o que as companhias farmacêuticas podem cobrar”.

Quando ela diz que não há limites, ela quer dizer isso. Rebif, a medicação contra a qual Ocrevus foi testada em pacientes com RRMS, tem um preço anual de cerca de US $ 86.400. A terapia que eu uso custou cerca de US $ 78.200.

Então, a US $ 65.000, Ocrevus é um roubo, certo?

Não necessariamente. O custo de uma droga não é necessariamente um presságio para o que um paciente pagará. Os gerentes de benefícios farmacêuticos, como o Express Scripts ou a Caremark, negociam os preços dos medicamentos em nome das companhias de seguros, obtendo um preço menor para comprar em massa ou simplesmente para obter a palavra da droga, diz Bai.

Uma droga pode ter um preço mais alto em papel, mas graças a intermediários, companhias de seguros ou mesmo programas especiais oferecidos diretamente por empresas farmacêuticas, poderia ser a opção mais barata para um paciente.

No final, escolher a terapia correta para uma condição médica complexa envolve uma constante ida e volta entre paciente e médico.

“Quando nos vemos, e entre as visitas”, diz Newsome – possivelmente aludindo minhas perguntas de fim de noite para ele on-line via MyChart – “Estamos sempre discutindo:” Este é o tratamento certo para você? Alguma coisa mudou? ” Isso ainda é primordial quando se trata de cuidar de você e de outros “.

Então, enquanto não vou mudar para Ocrevus, outros pacientes irão. Hauser fala com entusiasmo sobre o potencial de novas terapias de segmentação de células B para acabar com todas as células rogue que levam a sintomas de MS – algo que parece quase uma cura para mim.

“A cura ideal seria identificar essas células e vacinar antes de começar”, diz ele. “Algumas pessoas diriam que uma cura também exigiria que o dano fosse revertido. Então depende de como você define” cura “. ”

Mas, diz ele, a história de Ocrevus é maior do que a EM: “Precisamos de histórias que mostrem que, embora essas doenças complexas sejam difíceis, você deve apoiar a ciência. É assim que ficaremos mais saudáveis”.

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